靶向治疗镰状细胞贫血症

11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预定时间提前了接近两个月。这也是FDA两天内继百济神州的抗癌疗法Brukinsa和盐野义的抗生素Fetroja之后批准的第三款创新疗法。

镰状细胞贫血症的病因是由于编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因发生突变。在脱氧状态下，异常状态的Hb发生聚合，促使血红细胞（RBC）不仅形态呈镰刀状，其细胞结构也变得僵硬。镰刀状的RBC会阻塞毛细血管和小血管，不仅会导致器官的缺血性损伤，还会引发疼痛。疼痛往往突然开始，可影响身体任何部位，并可持续数小时乃至数天。VOC是SCD患者最常见的急诊和住院原因之一，造成SCD患者生活质量的下降和死亡风险的增加。到目前为止，针对VOC的疗法非常有限。因此，SCD患者们急需一款有效疗法来帮助他们预防VOC带来的折磨。